Σημαντική εξέλιξη σημειώθηκε στον τομέα των κλινικών μελετών για το πολλαπλό μυέλωμα, με την αναγνώριση της ελάχιστης υπολειπόμενης νόσου (Minimal Residual Disease – MRD) ως σημαντικό πρώιμο καταληκτικό σημείο για την επιταχυνόμενη έγκριση θεραπειών που μελετώνται σε κλινικές δοκιμές.
Οι κλινικές μελέτες για το πολλαπλό μυέλωμα στοχεύουν στην έγκριση νέων φαρμάκων από διεθνείς εγκριτικούς φορείς όπως το FDA και ο EMA. Καθοριστικός στόχος αυτών των μελετών είναι η διαφορά στη συνολική επιβίωση των ασθενών ανάμεσα σε διάφορες θεραπευτικές ομάδες. Επίσης, στόχος είναι η επιβίωση χωρίς επιδείνωση της νόσου. Με την πρόοδο των θεραπειών τα τελευταία χρόνια, οι παραπάνω καταληκτικοί στόχοι απαιτούν ολοένα και περισσότερο χρόνο για την ολοκλήρωση των μελετών, καθυστερώντας έτσι την έγκριση νέων φαρμάκων που θα βελτιώσουν την πρόγνωση των ασθενών.
Ο τομέας του πολλαπλού μυελώματος γνωρίζει ότι η πλήρης ανταπόκριση της νόσου και ιδιαίτερα η ελάχιστη υπολειπόμενη νόσος (MRD) αποτελούν σημαντικούς παράγοντες για την μακροχρόνια επιβίωση των ασθενών. Πρόσφατα, η Συμβουλευτική Επιτροπή Ογκολογικών Φαρμάκων (ODAC) της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στις Ηνωμένες Πολιτείες, ψήφισε ομόφωνα υπέρ της χρήσης της MRD ως έγκυρου πρώιμου καταληκτικού σημείου για την επιταχυνόμενη έγκριση θεραπειών που μελετώνται σε κλινικές δοκιμές για το πολλαπλό μυέλωμα. Η MRD αναφέρεται στον πολύ μικρό αριθμό καρκινικών κυττάρων που παραμένουν στο σώμα μετά τη θεραπεία. Η ανίχνευσή της απαιτεί ευαίσθητες εργαστηριακές μεθόδους και βοηθά στον προγραμματισμό και την αξιολόγηση της θεραπείας. Η αρνητική εξέταση για MRD υποδηλώνει σημαντική ανταπόκριση του ασθενούς. Αντίθετα, η θετική εξέταση για MRD υποδεικνύει υποτροπή της νόσου. Η MRD αποτελεί έναν σημαντικό δείκτη πρόγνωσης για ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα και χρησιμοποιείται κυρίως για αιματολογικές νεοπλασίες.
Η απόφαση της Συμβουλευτικής Επιτροπής του FDA για την έγκριση της MRD ως πρώιμου καταληκτικού σημείου των κλινικών μελετών αντανακλά την σημασία των ισχυρών στατιστικών αποτελεσμάτων και μετα-αναλύσεων που έχουν δημοσιευθεί σε διεθνή περιοδικά. Αυτή η αναγνώριση ανοίγει το δρόμο για ταχύτερη πρόσβαση σε νέες και αποτελεσματικές θεραπείες για το πολλαπλό μυέλωμα, μειώνοντας σημαντικά τον χρόνο ανάμεσα στο έναυσμα και την ανάλυση των αποτελεσμάτων των μελετών. Αυτή η αναγνώριση αποτελεί ορόσημο για τον τομέα του πολλαπλού μυελώματος και πιθανόν να θέσει τις βάσεις για νέες θεραπείες και σε άλλες μορφές καρκίνου.
