Τα τελευταία χρόνια, ο σχεδιασμός κλινικών μελετών για το πολλαπλούν μυέλωμα έχει γνωρίσει σημαντική εξέλιξη. Οι μελέτες αυτές, που αποσκοπούν στην έγκριση νέων συνδυασμών φαρμάκων από διεθνείς εγκριτικούς φορείς, πρέπει να επιτύχουν καταληκτικούς στόχους που συμβάλλουν στην βελτίωση της πρόγνωσης των ασθενών. Ένας από τους πιο σημαντικούς καταληκτικούς στόχους είναι η διαφορά στη συνολική επιβίωση ανάμεσα σε διάφορες ομάδες ασθενών. Επιπλέον, επιδιώκεται η επιβίωση χωρίς επιδείνωση της νόσου. Ωστόσο, λόγω της σημαντικής προόδου που έχει σημειωθεί στη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος, οι κλινικές μελέτες αυτές απαιτούν χρόνια για να ολοκληρωθούν. Αυτό δημιουργεί σημαντικές καθυστερήσεις στην έγκριση νέων θεραπειών που θα μπορούσαν να βελτιώσουν ακόμα περισσότερο την πρόγνωση των ασθενών.
Το πολλαπλό μυέλωμα είναι μια καρκινική νόσος για την οποία έχει αποδειχθεί ότι η πλήρης ανταπόκριση της νόσου και ειδικότερα η ελάχιστη υπολειπόμενη νόσος (MRD) είναι συνήθως απαραίτητες προϋποθέσεις για την αύξηση της προσδοκώμενης επιβίωσης των ασθενών. Η ελάχιστη υπολειπόμενη νόσος αναφέρεται σε έναν πολύ μικρό αριθμό καρκινικών κυττάρων που παραμένουν στο σώμα κατά τη διάρκεια ή μετά την θεραπεία. Η μέτρηση της ελάχιστης υπολειπόμενης νόσου απαιτεί εξαιρετικά ευαίσθητες εργαστηριακές μεθόδους και μπορεί να βοηθήσει στον προγραμματισμό και στην αξιολόγηση της θεραπείας. Η αρνητική εξέταση για ελάχιστη υπολειπόμενη νόσο σημαίνει ότι ο ασθενής έχει πετύχει σημαντική ανταπόκριση στη θεραπεία. Ωστόσο, αν η αρνητική εξέταση για MRD γίνει θετική, που σημαίνει ότι εντοπίζονται εκ νέου καρκινικά κύτταρα, αυτό είναι προειδοποίηση για επανεμφάνιση της νόσου. Επομένως, η ελάχιστη υπολειπόμενη νόσος είναι ένας σημαντικός δείκτης για την πρόγνωση των ασθενών και χρησιμοποιείται κυρίως για αιματολογικές νεοπλασίες, όπως το πολλαπλό μυέλωμα.
Πρόσφατα, η Συμβουλευτική Επιτροπή Ογκολογικών Φαρμάκων (ODAC) της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε ομόφωνα τη χρήση της ελάχιστης υπολειπόμενης νόσου ως πρώιμου καταληκτικού σημείου για την επιταχυνόμενη έγκριση θεραπειών που μελετώνται σε κλινικές δοκιμές για το πολλαπλό μυέλωμα. Αυτή η απόφαση βασίστηκε σε ισχυρά στατιστικά αποτελέσματα από μεγάλες και υψηλής ποιότητας αναλύσεις που δημοσιεύτηκαν σε επιστημονικά περιοδικά. Αυτή η εξέλιξη ανοίγει τον δρόμο για την ταχύτερη πρόσβαση σε νέες και αποτελεσματικές θεραπείες για τους ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα, καθώς η ελάχιστη υπολειπόμενη νόσος θα μειώσει σημαντικά το χρόνο που απαιτείται για την ανάλυση και την έγκριση των αποτελεσμάτων μιας μελέτης. Αυτό αναμένεται να έχει μακροπρόθεσμες επιπτώσεις στον τομέα του πολλαπλού μυελώματος και ενδεχομένως να οδηγήσει στην ανάπτυξη νέων θεραπειών και για άλλες μορφές καρκίνου.
